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（人民日报健康客户端记者 王艾冰 王圆）1月9日下午1点30分，北京协和医院泌尿外科主任张玉石详细问诊后，为肾上腺皮质癌患者刘女士开出了“救命药”米托坦。作为唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌的“孤儿药”，这是米托坦在中国内地开出的首张处方。
肾上腺皮质癌是一种罕见且预后极差的肾上腺恶性肿瘤，发病率仅为百万分之一，五年生存率仅约30%。“根治性手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方案，但许多患者确诊时已为晚期或已存在转移，无法进行手术，米托坦也因此成为许多肾上腺恶性癌患者最后的希望。”张玉石介绍，研究表明，服用米托坦可将术后复发期从10个月延迟至42个月，患者生存期可从52个月延长至110个月，治疗效果显著。
1月9日下午1点30分，北京协和医院开出“救命药”米托坦中国内地首方。医院供图
2023年9月8日，米托坦经国家药品监督管理局批准在我国上市；2025年1月7日，在中国内地上市销售；2025年1月8日晚8点，第一批米托坦加急空运发往北京；1月9日11点29分，药品送抵北京协和医院。下午，从新疆、湖北、河南等全国各地赶来的10位肾上腺皮质癌患者顺利拿到了“救命药”。
“终于等到这一天了！这对我们患者来说是特别大的喜讯，终于不用再为用药发愁了！”2023年确诊肾上腺皮质癌后，刘女士只能通过海外渠道购买米托坦，时常被迫断药、无药可用。如今能在北京协和医院门诊开出米托坦，刘女士难掩内心的感慨和激动：“在中国内地上市的米托坦有了中文名，也增加了中文说明书。我还有一个小愿望，就是希望米托坦尽快进医保，价格更惠民。”
“米托坦在中国内地的成功上市是多部门在罕见病用药保障领域协同攻坚的标志性成果”，药剂科主任张波介绍，北京协和医院药剂科针对米托坦开展了一系列科研工作，加速了米托坦在内地上市的进程。近年来，北京协和医院持续探索构建协和特色罕见病用药保障体系。2024年10月，北京协和医院进入首批罕见病药品保障先行区医院“白名单”，缩短患者的等药时间。
在张玉石的门诊，取到药的刘女士特意返回，向医生深深鞠了一躬。“我有信心跟着张主任一直往前走，继续和疾病作斗争！”刘女士难掩激动。“我们也有信心！因为北京协和医院的医护人员一直在为你们保驾护航！”张玉石坚定地说。